三庚酸酯或可治疗1型磺酸缺陷综合征

脑细胞代谢紊乱的机制与征状复杂，由于许多问题基本上未曾知，所以疗程较为瓶颈。正常只能，是脑细胞能量代谢的主要蔗糖。1型号转运体不足之处症候群（G1D）由于SLC2A1基因组的突变，最终导致脑细胞内积聚减少。

G1D常显出为哮喘发作与脑细胞电图棘波。值得一提的是的是，在G1D小鼠模型号中会，G1D一系列重要中枢神经系统功能不足之处，常独立于血脑细胞屏障相关的GLUT1转运体障碍，而增高脑细胞组织内浓度可以减缓征状。原作者引述这些发现可能与人类G1D疾病相关，因此可以企图发展巩固脑细胞流向或提供合理替代底物的疗程法则。

目前用于G1D的哮喘肉类疗法，仅能减缓2/3病人的运动障碍或哮喘发作，而且并非普遍耐受。有研究课题结果显示，与生酮肉类疗程作法相反的，如三庚酸酯等营养素就会通过回补催化，补充TCA（三羧酸循环）的中会间产物，从而起作用。

因此来自德克萨斯所大学西南医学中会心的研究课题者们，进一步开展非商业性、开放标签系列的临床研究课题，对三庚酸酯疗程法则透过审核。研究课题结果在线发表于8月11日的JAMA Neuro杂志上。

研究课题共扩及14名未曾接受生酮肉类疗程的1型号转运体不足之处症候群的学童与。干预手段为，在病患日常肉类中会补充食品级三庚酸酯。

由于大多哮喘发作不明显，病人或亲友的感觉到不足以用于审核。因此，研究课题者使用定量脑细胞电图、中枢神经系统心理学、血液分析、脑细胞代谢率的核磁共振安全检查等手段。

研究课题结果显示，1名病患（7%）没有出现棘波；而其他病患在应用三庚酸酯后，棘波百分点曾达70%，多数病人中枢神经系统心理显出以及脑细胞代谢率增高。11名病人（78%），长期使用三庚酸脂后未曾出现病症。3名病患（21%）显出为胃肠道征状，1（7%）名病患疗程停止。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D病人的主要中枢神经系统功能产生有利影响。另外，研究课题的观察指标可以构成一个重要的前提，来审核代谢性脑细胞病（中会间代谢产物障碍）的疗程法则。

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编辑： neuro207